Miastenia ciężka rzekomoporaźna – leczenie antagonistami puryn (Imuran i Kladrybina)

Miastenia rzekomoporaźna to choroba autoimmunologiczna. Stąd leczenie miastenii w pierwszej kolejności jest oparte o sterydy. Jeżeli nie działają lub powodują działania niepożądane to zaczynamy stosowanie immunosupresji. Według wytycznych lekiem pierwszego wyboru powinna być Aziatiopryna (popularny Imuran).  

Dlaczego eksperci zalecają ten lek do leczenia miastenii? 

Bez wątpienia jest to lek najlepiej poznany podczas stosowania w grupie osób chorujących na miastenię rzekomoporaźną. Wiemy, że zaczyna działać po kilku miesiącach, ponieważ musi się zakumulować w organizmie. Działania niepożądane obejmują głównie obniżenie poziomu komórek krwi (leukocyty, erytrocyty, płytki krwi itd.). Poza działaniami niepożądanymi są też objawy nietolerancji, które zaczynają się wcześniej w czasie leczenia niż działania niepożądane. Nietolerancje Azatiopryny obejmują bóle brzucha i wymioty.  

Imuran jest dostępny w tabletkach i może powodować bóle brzucha i wymioty.

Jak działa Azatiopryna (Imuran), a jak Kladrybina (Biodrybin)? 

Oba leki działają podobnie, ponieważ są podobnymi cząsteczkami. Leki te są fałszywymi analogami puryn. Puryny są elementem budowy DNA. Stąd, jeżeli do organizmu wprowadzimy fałszywą cząsteczkę DNA, to spowoduje ona obumarcie komórki, która użyje tej cząsteczki. Na szczęście w przypadku Imuranu gromadzą go głównie komórki krwi. W przypadku Kladrybiny wygląda to jeszcze lepiej, ponieważ gromadzą go głównie limfocyty (około 30 % leukocytów).  

Skoro oba leki są podobne, to czym się różnią? 

Pomimo podobieństw to różnice są istotne. Otóż, Kladrybina prezentuje poprawę u pacjenta już po 3 tygodniach, nie tak jak Imuran – po kilku miesiącach. Dalej, Kladrybina nie daje tak częstych nietolerancji jak Imuran. Co równie ważne Kladrynina daje mało działań niepożądanych, głównie leukopenia. Kladrybina obniża tylko poziom leukocytów, nie tak jak Imuran wszystkich komórek krwi. Na koniec Kladrybina wymaga co kilka miesięcy wstrzyknięć podskórnych, a nie tak jak Imuran codziennego przyjmowania.  

Nasze doświadczenia z Kladrybiną 

W Klinice Neurologii w Lublinie z powodzeniem podano kilkunastu osobom z miastenią rzekomoporaźną Kladrybinę. Miałem ten zaszczyt być członkiem zespołu, który przeprowadzał tą próbę kliniczną. Większość naszych pacjentów prezentowała zaskakującą poprawę, ale nie wszyscy. Próba kliniczna obejmowała pacjentów z przeciwciałami przeciw receptorom Acetylocholiny. Nie badaliśmy leku u pacjentów z przeciwciałami anty MUSK oraz w miastenii w ciąży 

Kladrybine (Biodrybin) najczęściej podaje się podskórnie.

Dostępność Kladrybiny w Miasteni rzekomoporaźnej

Na chwilę obecną Kladrybina jest dostępna wyłącznie w ramach badania klinicznego lub w sytuacjach leku ratunkowego. To znaczy można ją zastosować jedynie w przypadku wykorzystania wszelkich dostępnych metod leczenia po uzyskaniu zgody komisji bioetycznej. W ramach badania klinicznego aktywnych jest sześć ośrodków w Polsce. W przypadku zainteresowania Państwa uczestnictwem w badaniu, z chęcią udzielę informacji na temat założeń badania, ryzyku, potencjalnych korzyściach itd. 

A co, jeśli nie te leki? 

Oczywiście mogą zaistnieć takie sytuacje. Obecnie możliwości leczenia są  naprawdę duże. Alternatywy są głównie oparte o immunoterapięPocząwszy od immunoglobulin, plazmaferez, rozalixizuab, rituximab, efgartigimod itd. Oczywiście rozwiązania te nie są pozbawione wad. Doświadczony lekarz jednak z pewnością wybierze najlepsze rozwiązanie. 

Przyszłość Kladrybiny w leczeniu miastenii

Osobiście uważam, że lek ten zagości w apteczce dużej części pacjentów z miastenią rzekomoporaźną. Szczególnie w kontekście główniej wady nowych leków na miastenię. Mianowicie większość z tych leków powoduje efekt z odbicia, czyli występuje zaostrzenie po przerwie w stosowaniu tych leków.  Niejednokrotnie przerwa taka jest koniecznością, aby układ odpornościowy zachował możliwość obrony przed infekcjami bakteryjnymi i wirusowymi.  

Zapraszam bardzo serdecznie na teleporady i wizyty stacjonarne w Lublinie 


Rejdak K, Szklener S, Korchut A, Baranowski D. Cladribine in myasthenia gravis: a pilot open-label study. Eur J Neurol. 2020 Mar;27(3):586-589. doi: 10.1111/ene.14124. Epub 2019 Dec 15. PMID: 31705552.

Sending
Ocena
5 (2 głosów)
Udostępnij post:

Dr n. med. Sebastian Szklener

Lekarz specjalista neurolog. Od wielu lat specjalizujący się w diagnozowaniu i leczeniu schorzeń nerwowo-mięśniowych. Umów się na TELEPORADE

Ten post ma jeden komentarz

  1. You actually make it seem so easy with your presentation but I
    find this topic to be really something that I think I would never understand.
    It seems too complex and very broad for me. I am looking forward for your next post,
    I will try to get the hang of it!

Dodaj komentarz