Blog

Miastenia rzekomoporaźna jest chorobą autoimmunologiczną, w której leczeniu często stosuje się Imuran (azatioprynę). Początkowo jednak terapię opiera się na sterydach. Jeśli sterydy są nieskuteczne lub powodują działania niepożądane, przechodzi się na leczenie immunosupresyjne. Zgodnie z wytycznymi, Imuran jest lekiem pierwszego wyboru w tej kategorii. Lubelscy naukowcy testują obecnie (2024) zastosowanie podobnego leku – Kladrybiny. 

Dlaczego eksperci zalecają ten lek do leczenia miastenii? 

Bez wątpienia jest to lek najlepiej poznany podczas stosowania w grupie osób chorujących na miastenię rzekomoporaźną. Wiemy, że zaczyna działać po kilku miesiącach, ponieważ musi się zakumulować w organizmie. Działania niepożądane obejmują głównie obniżenie poziomu komórek krwi (leukocyty, erytrocyty, płytki krwi itd.). Poza działaniami niepożądanymi są też objawy nietolerancji, które zaczynają się wcześniej w czasie leczenia niż działania niepożądane. Nietolerancje Azatiopryny obejmują bóle brzucha i wymioty.  

Imuran jest dostępny w tabletkach i może powodować bóle brzucha i wymioty.

Jak działa Azatiopryna (Imuran), a jak Kladrybina (Biodrybin)? 

Oba leki działają podobnie, ponieważ są podobnymi cząsteczkami. Leki te są fałszywymi analogami puryn. Puryny są elementem budowy DNA. Stąd, jeżeli do organizmu wprowadzimy fałszywą cząsteczkę DNA, to spowoduje ona obumarcie komórki, która użyje tej cząsteczki. Na szczęście w przypadku Imuranu gromadzą go głównie komórki krwi. W przypadku Kladrybiny wygląda to jeszcze lepiej, ponieważ gromadzą go głównie limfocyty (około 30 % leukocytów).  

Skoro oba leki są podobne, to czym się różnią? 

Pomimo podobieństw to różnice są istotne. Otóż, Kladrybina prezentuje poprawę u pacjenta już po 3 tygodniach, nie tak jak Imuran – po kilku miesiącach. Dalej, Kladrybina nie daje tak częstych nietolerancji jak Imuran. Co równie ważne Kladrynina daje mało działań niepożądanych, głównie leukopenia. Kladrybina obniża tylko poziom leukocytów, nie tak jak Imuran wszystkich komórek krwi. Na koniec Kladrybina wymaga co kilka miesięcy wstrzyknięć podskórnych, a nie tak jak Imuran codziennego przyjmowania.  

Jeżeli w miasteni imuran to jakie leki nie stosować?

W przypadku miastenii rzekomoporaźnej równie ważna jak wiedza o lekach stosowanych w terapii jest znajomość tych, których należy unikać. Niektóre leki mogą nasilać objawy miastenii i prowadzić do pogorszenia stanu pacjenta. Do leków, których należy unikać, należą między innymi niektóre antybiotyki, takie jak aminoglikozydy, oraz leki blokujące kanały wapniowe. Ważne jest, aby pacjenci z miastenią zawsze konsultowali się z lekarzem przed rozpoczęciem nowej terapii farmakologicznej, aby uniknąć potencjalnie szkodliwych interakcji. 

Kladrybine (Biodrybin) najczęściej podaje się podskórnie.

Dostępność Kladrybiny w Miasteni rzekomoporaźnej

Na chwilę obecną Kladrybina jest dostępna wyłącznie w ramach badania klinicznego lub w sytuacjach leku ratunkowego. To znaczy można ją zastosować jedynie w przypadku wykorzystania wszelkich dostępnych metod leczenia po uzyskaniu zgody komisji bioetycznej. W ramach badania klinicznego aktywnych jest sześć ośrodków w Polsce. W przypadku zainteresowania Państwa uczestnictwem w badaniu, z chęcią udzielę informacji na temat założeń badania, ryzyku, potencjalnych korzyściach itd. 

A co, jeśli nie te leki? 

Oczywiście mogą zaistnieć takie sytuacje. Obecnie możliwości leczenia są  naprawdę duże. Alternatywy są głównie oparte o immunoterapię. Począwszy od tacrolimusu, poprzez immunoglobulin, plazmaferez, a dalej rozalixizuab, rituximab, efgartigimod itd. Oczywiście rozwiązania te nie są pozbawione wad. Doświadczony lekarz jednak z pewnością wybierze najlepsze rozwiązanie. 

Przyszłość Kladrybiny w leczeniu miastenii

Osobiście uważam, że lek ten zagości w apteczce dużej części pacjentów z miastenią rzekomoporaźną. Wydaje się że ma dobry profil bezpieczeństwa i dość szybki efekt.  Czy w miasteni imuran wyprze wątpie ale jest jakąś alternatywą. Jakkolwiek na dzień dzisiejszy wydaje się że leczenie biologiczne a nie te dwa leki jest przyszłością. 

Zapraszam bardzo serdecznie na teleporady i wizyty stacjonarne w Lublinie.  

Rejdak K, Szklener S, Korchut A, Baranowski D. Cladribine in myasthenia gravis: a pilot open-label study. Eur J Neurol. 2020 Mar;27(3):586-589. doi: 10.1111/ene.14124. Epub 2019 Dec 15. PMID: 31705552.