Blog
Neurolog z ponad 14-letnim doświadczeniem klinicznym, specjalizujący się w chorobach nerwowo-mięśniowych. Prowadzi ok. 300 pacjentów z miastenią rocznie i jest głównym badaczem (Principal Investigator) w wielu badaniach klinicznych nad nowymi terapiami miastenii od 2019 roku. Autor publikacji naukowych dot. leczenia miastenii, laureat nagrody „Investigator Award – Berlin 2015" Europejskiej Akademii Neurologii. Prowadzi Pracownię EMG oraz Centrum Medyczne Hope Clinic w Lublinie.
Dostęp do nowych leków na miastenię — bezpłatnie
Prowadzimy aktywną rekrutację do badań klinicznych nad nowymi terapiami miastenii. Wizyty, leki i diagnostyka bez kosztów dla pacjenta. Przyjmujemy z całej Polski.
Sprawdź aktualny nabór i zapisz się →Nowe metody leczenia miastenii gravis
Leczenie miastenii gravis wchodzi w nową erę. Przez dekady opierało się na lekach objawowych i ogólnej immunosupresji, a dziś mamy celowane leki biologiczne – część z nich jest już refundowana w Polsce – oraz przełomowe terapie komórkowe CAR-T w badaniach klinicznych. Poniżej przegląd najważniejszych z nich.
📖 Czas czytania: ok. 6 minut · 🔄 Zaktualizowano: czerwiec 2026
Skąd biorą się objawy miastenii?
Miastenia gravis (MG) to autoimmunologiczna choroba nerwowo-mięśniowa, w której układ odpornościowy wytwarza autoprzeciwciała przeciwko receptorom acetylocholiny (AChR) lub innym białkom złącza nerwowo-mięśniowego. Skutkuje to męczliwością mięśni – opadaniem powiek, dwojeniem widzenia, trudnościami w mówieniu i połykaniu oraz osłabieniem kończyn. Nowe terapie celują właśnie w ten mechanizm: redukują patogenne przeciwciała albo blokują kaskadę dopełniacza.
Inhibitory FcRn – redukcja patogennych przeciwciał
Fragment przeciwciała wiążący receptor FcRn · redukuje poziom IgG
Efgartygimod wiąże się z receptorem FcRn, odpowiedzialnym za recykling immunoglobulin G (IgG). Blokując ten receptor, prowadzi do degradacji patogennych przeciwciał, w tym przeciw AChR. W badaniu ADAPT poprawę w skali MG-ADL uzyskało 68% pacjentów (wobec 30% w grupie placebo)[1].
Podanie: dożylne (10 mg/kg) lub podskórne (1000 mg), raz w tygodniu przez 4 tygodnie; kolejne cykle zależnie od oceny klinicznej. Dostępność: od kwietnia 2024 r. refundowany w pierwszym programie lekowym dedykowanym miastenii[2].
Przeciwciało monoklonalne anty-FcRn · podanie podskórne
Kolejny inhibitor FcRn, działający podobnie do efgartygimodu. Od 1 lipca 2026 r. dołączył do refundowanych terapii miastenii w Polsce[3]. Skuteczny zarówno u chorych z przeciwciałami anty-AChR, jak i anty-MuSK.
Przeciwciało monoklonalne anty-FcRn
Inhibitor FcRn w zaawansowanej fazie badań klinicznych, o mechanizmie zbliżonym do efgartygimodu i rozanolixizumabu.
Inhibitory dopełniacza – blokada reakcji zapalnej
Przeciwciało monoklonalne anty-C5 · długodziałające
Blokuje białko C5 w układzie dopełniacza, zapobiegając tworzeniu kompleksu atakującego błonę i niszczeniu złącza nerwowo-mięśniowego. Wskazany jako terapia uzupełniająca u dorosłych z uogólnioną miastenią, którzy nie odpowiadają na standardowe leczenie. Od stycznia 2025 r. włączony do programu lekowego B.157[4].
Inhibitory dopełniacza C5 starszej i nowszej generacji
Ekulizumab to pierwszy inhibitor C5 zarejestrowany w miastenii (poprzednik rawulizumabu). Zilukoplan to mniejszy, podskórny inhibitor C5 rozszerzający tę grupę terapeutyczną.
Doustny inhibitor czynnika B dopełniacza · Novartis
Wyróżnia się tym, że jest doustny – potencjalnie wygodniejszy niż terapie iniekcyjne. W fazie III badań klinicznych.
Inhibitor BLyS/APRIL · ogranicza produkcję przeciwciał przez limfocyty B
Blokuje sygnały potrzebne limfocytom B do produkcji przeciwciał, zmniejszając aktywność autoimmunologiczną. W badaniach wykazywał dobry profil bezpieczeństwa.
CAR-T – przełomowa terapia komórkowa
To może być największa zmiana w leczeniu miastenii od lat. Terapia CAR-T polega na pobraniu własnych limfocytów T pacjenta, zaprogramowaniu ich, by rozpoznawały i niszczyły komórki produkujące patogenne przeciwciała (komórki plazmatyczne i limfocyty B), a następnie podaniu ich z powrotem. Zamiast „tłumić" cały układ odpornościowy, CAR-T celowo eliminuje źródło choroby.
Descartes-08 (mRNA CAR-T) – terapia „bez edycji DNA"
Najszerzej komentowana terapia, rozwijana przez Cartesian Therapeutics i zespół prof. Jamesa Howarda. Wykorzystuje mRNA do tymczasowego przeprogramowania limfocytów T – w przeciwieństwie do klasycznego CAR-T onkologicznego nie wprowadza trwałych zmian w DNA, co zmniejsza ryzyko poważnych powikłań (zespołu uwalniania cytokin, neurotoksyczności)[5]. Badanie fazy 2b opublikowano w Nature Medicine (2026), a pismo to umieściło je wśród „jedenastu badań klinicznych, które ukształtują medycynę w 2026 roku". Terapia jest podawana ambulatoryjnie i celuje w komórki plazmatyczne wytwarzające BCMA.
CAR-T anty-BCMA/CD19 (badania w Chinach)
W chińskim badaniu fazy 1 u 18 chorych z oporną miastenią zastosowano dwucelowe CAR-T (BCMA + CD19) po limfodeplecji. Wyniki po 180 dniach były bardzo obiecujące: u 82% pacjentów uzyskano stan minimalnych objawów (MMS), 88% mogło odstawić sterydy, a większość – niesteroidowe leki immunosupresyjne. Najczęstszym poważniejszym działaniem niepożądanym była przemijająca toksyczność hematologiczna[6].
Najczęściej zadawane pytania
Czy efgartygimod jest dostępny w Polsce?
Tak. Od kwietnia 2024 r. jest refundowany w ramach pierwszego programu lekowego dedykowanego miastenii, wraz z rytuksymabem i mykofenolanem.
Czym różni się efgartygimod od rawulizumabu?
Efgartygimod redukuje poziom patogennych przeciwciał IgG (inhibitor FcRn), a rawulizumab blokuje białko C5 w układzie dopełniacza. To dwa różne mechanizmy – wybór zależy od profilu pacjenta.
Czy CAR-T jest już dostępne w leczeniu miastenii?
Jeszcze nie w rutynowej praktyce. CAR-T w miastenii jest na etapie badań klinicznych (faza 2b/3), z bardzo obiecującymi wynikami, ale wymaga potwierdzenia, zanim zostanie zarejestrowane i refundowane.
Czy nowe terapie działają u wszystkich pacjentów?
Skuteczność zależy od indywidualnych cech, m.in. rodzaju przeciwciał (anty-AChR, anty-MuSK). Dobór terapii zawsze ustala neurolog.
Jakie są kryteria kwalifikacji do programu lekowego B.157?
Program jest przeznaczony dla dorosłych z uogólnioną miastenią, którzy nie odpowiadają na standardowe leczenie i spełniają określone kryteria kliniczne.
Podsumowanie
Leczenie miastenii zmieniło się nie do poznania. Inhibitory FcRn (efgartygimod, rozanolixizumab) i dopełniacza (rawulizumab) są już refundowane w Polsce, a na horyzoncie są terapie doustne (iptakopan) oraz przełomowe CAR-T, które mogą zaoferować długotrwałą remisję bez przewlekłej immunosupresji. Miastenia coraz bardziej staje się chorobą możliwą do opanowania.
Źródła i przypisy
- Howard JF Jr i wsp. ADAPT trial: efgartigimod in generalised myasthenia gravis. Lancet Neurology, 2021.
- Ministerstwo Zdrowia RP – obwieszczenie refundacyjne, kwiecień 2024 (program lekowy dla miastenii, efgartygimod).
- Ministerstwo Zdrowia RP – lista leków refundowanych od 1 lipca 2026 (rozanolixizumab).
- Program lekowy B.157 – włączenie rawulizumabu, styczeń 2025.
- Vu T i wsp. BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: phase 2b trial. Nature Medicine, 2026 (Descartes-08).
- Zhang Y i wsp. Anti-BCMA/CD19 CAR T cell therapy in refractory generalized myasthenia gravis: phase 1 trial. EClinicalMedicine, 2025.
- Menon D, Barnett C, Bril V. Novel Treatments in Myasthenia Gravis. Front Neurol, 2020.
Treść ma charakter informacyjno-edukacyjny i nie zastępuje konsultacji lekarskiej. Stan refundacji i dostępność badań klinicznych mogą ulec zmianie.