Blog

Nowe metody leczenia miastenii 

Miastenia gravis to choroba z autoagresji. W chorobie tej organizm “atakuje” za pomocą przeciwciał złącze nerwowo-mięśniowe.  Stąd leczenie miastenii obejmowało terapie immunosupresyjne. Poczynając od sterydów poprzez azatiopryne, mykofenolan, cyklosporne a kończąc na takrolimusie. Wskazane leki stosowane są w miastenii od dawna i mają potwierdzoną skuteczność. Niestety, na ich efekt w najlepszym razie trzeba czekać kilka tygodni, a stosowanie ich przez dłuższy okres związane jest z pojawieniem się ich nietolerancji czy działań niepożądanych.   

Leczenie miastenii nie jest takie proste, z punktu widzenia lekarza, ale co ważniejsze pacjenta. Na szczęście pojawiają się nowe metody leczenia miastenii. Pierwsze z tych leków już są dostępne w aptekach. Natomiast pozostałe są dostępne w ramach badań klinicznych i już za niedługo będą rejestrowane w europie.  

Nowe metody leczenia miastenii gravis obejmują inhibitory dopełniacza, inhibitory receptora Fc, inhibitory proteosomów, podskórne immunoglobuliny czy różne terapie działające na limfocyty B i T. Jakkolwiek dziwnie to wszystko brzmi, to postaram się przybliżyć w prostych słowach działanie tych naprawdę skutecznych leków.  

Precyzyjne działanie nowych leków na miastenie gravis w oparciu o jej patofizjologie. 

Inhibitory dopełniacza w miastenii rzekomoporaźnej 

• Eculizumab (Solirs). Lek jest dostępny w sprzedaży niestety koszt jest przerażający około 2 miliony złotych. Co więcej, aż u 19 % pacjentów spowodowały wystąpienie różnego rodzaju infekcji (wirusowych, grzybiczych i bakteryjnych). Przed leczeniem koniecznie jest zaszczepienie się przeciw dwoinkom zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych. W kontekście miastenii gravis, pomógł aż 85% przypadkach.  
• Zilucoplan. Podobny lek do powyższego z tym, że jest na razie w fazie badań klinicznych. Natomiast obiecujące jest to, że nie obserwowano takiej podatności na infekcje jak Solirs.  

Inhibitory receptora Fc 

• Efgartigimod (Vyvgart). Lek dostępny już w Stanach Zjednoczonych. Cena jest równie odstraszająca jak Solirs. Wstępne wyliczenia prognozują koszt leczenia w wysokości 225 tysięcy dolarów rocznie. Powikłania wydają się znikome, były to głównie bóle głowy i dreszcze.  
• Nipocalimab, Rozanolixizumab, RVT 1401 są podobne cząsteczki do Efgartigimodu w fazie badań klinicznych. Generalnie skuteczność tych nowych metod leczenia miastenii gravis jest bardzo duża jak i profil bezpieczeństwa. W niedługim czasie leki te będą rejestrowane w odpowiednich urzędach i dostępne w sprzedaży. Ciekawe jest tylko jaka będzie cena tych leków, możliwości refundacji czy otwartego dostępu po preferencyjnych cenach.  

Leki obniżające poziom limfocytów B 

• Rituximab (MabThera) cena 2500 zł. Lek bardzo skuteczny, szczególnie w przypadku miasteni z przeciwciałami antyMUSK. Zalecenia nawet wskazują, że powinien być lekiem drugiego wyboru przy nieskuteczności pierwszego leku immunosupresyjnego u tych chorych (MUSK pozytywnych). Lek jest również skuteczny u pacjentów z przeciwciałami przeciw receptorom acetylocholiny, ale w mniejszym stopniu jak u anty MUSK. Generalnie powikłania są najczęściej łagodne poza ryzykiem wystąpienia postępującej leukoencefalopatii wieloogniskowej. Ryzyko to jest małe, ale istnieje, stąd lek powinien być stosowany w przypadkach opornych.  
• Kladrybina, Ocrelizumab, Ofatumumab, Obinutuzumab, Veltuzumab, i Ofatumumab. Leki dające duże nadzieje, ale jest na razie za mało danych, aby coś więcej o nich powiedzieć.  

Nowe metody leczenia miastenii są już dostępne i będzie ich więcej. Poza zdumiewającą skutecznością i szybkością działania, barierą jest niestety ich koszt. Musimy jeszcze trochę poczekać aż wejdą do palety dostępnych leków na miastenie rzekomoporaźną. Na tą chwile, jedynie badania kliniczne dają dostęp do ich zastosowania. Nie należy się bać badań klinicznych w miastenii. Wręcz przeciwnie jest to szansa dla chorych na miastenie rzekomoporaźną. Z moich obserwacji są to naprawdę leki które zmieniają zasady gry w leczeniu miastenii. Efekty są często bardzo spektakularne. Szczególnie korzystnie wyglądają inhibitory receptora Fc. 

Na końcu należy zaznaczyć że wskazane leki działają na jeden mechanizm patologicznej reakcji w miastenii. Przynajmniej w części przypadków będzie potrzebna terapia oddziałowująca na innym etapie łańcucha patologicznych reakcji. Tu też dochodzi do postępu – przeczytaj więcej w tym wpisie.