Blog

Nowe metody leczenia miastenii 

Nowe metody leczenia miastenii gravis dają nadzieję na skuteczniejsze i bezpieczniejsze zarządzanie tą chorobą autoimmunologiczną. Miastenia gravis to choroba, w której organizm “atakuje” za pomocą przeciwciał złącze nerwowo-mięśniowe. Tradycyjne leczenie miastenii obejmowało terapie immunosupresyjne, poczynając od sterydów poprzez azatioprynę, mykofenolan, cyklosporynę, a kończąc na takrolimusie. Wskazane leki stosowane są w miastenii od dawna i mają potwierdzoną skuteczność. Niestety, na ich efekt w najlepszym razie trzeba czekać kilka tygodni, a stosowanie ich przez dłuższy okres związane jest z pojawieniem się nietolerancji czy działań niepożądanych. 

Leczenie miastenii nie jest takie proste, z punktu widzenia lekarza, ale co ważniejsze pacjenta. Na szczęście pojawiają się nowe metody leczenia miastenii. Pierwsze z tych leków już są dostępne w aptekach. Natomiast pozostałe są dostępne w ramach badań klinicznych i już za niedługo będą rejestrowane w europie.  

Nowe metody leczenia miastenii gravis obejmują inhibitory dopełniacza, inhibitory receptora Fc, inhibitory proteosomów, podskórne immunoglobuliny czy różne terapie działające na limfocyty B i T. Jakkolwiek dziwnie to wszystko brzmi, to postaram się przybliżyć w prostych słowach działanie tych naprawdę skutecznych leków.  

Precyzyjne działanie nowych leków na miastenie gravis w oparciu o jej patofizjologie. 

Inhibitory dopełniacza w miastenii rzekomoporaźnej 

• Eculizumab (Solirs). Lek jest dostępny w sprzedaży niestety koszt jest przerażający około 2 miliony złotych. Co więcej, aż u 19 % pacjentów spowodowały wystąpienie różnego rodzaju infekcji (wirusowych, grzybiczych i bakteryjnych). Przed leczeniem koniecznie jest zaszczepienie się przeciw dwoinkom zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych. W kontekście miastenii gravis, pomógł aż 85% przypadkach.  
• Zilucoplan. Podobny lek do powyższego z tym, że jest na razie w fazie badań klinicznych. Natomiast obiecujące jest to, że nie obserwowano takiej podatności na infekcje jak Solirs.  

Inhibitory receptora Fc 

• Efgartigimod (Vyvgart). Lek dostępny już w Stanach Zjednoczonych. Cena jest równie odstraszająca jak Solirs. Wstępne wyliczenia prognozują koszt leczenia w wysokości 225 tysięcy dolarów rocznie. Powikłania wydają się znikome, były to głównie bóle głowy i dreszcze.  
• Nipocalimab, Rozanolixizumab, RVT 1401 są podobne cząsteczki do Efgartigimodu w fazie badań klinicznych. Generalnie skuteczność tych nowych metod leczenia miastenii gravis jest bardzo duża jak i profil bezpieczeństwa. W niedługim czasie leki te będą rejestrowane w odpowiednich urzędach i dostępne w sprzedaży. Ciekawe jest tylko jaka będzie cena tych leków, możliwości refundacji czy otwartego dostępu po preferencyjnych cenach.  

Leki obniżające poziom limfocytów B 

• Rituximab (MabThera) cena 2500 zł. Lek bardzo skuteczny, szczególnie w przypadku miasteni z przeciwciałami antyMUSK. Zalecenia nawet wskazują, że powinien być lekiem drugiego wyboru przy nieskuteczności pierwszego leku immunosupresyjnego u tych chorych (MUSK pozytywnych). Lek jest również skuteczny u pacjentów z przeciwciałami przeciw receptorom acetylocholiny, ale w mniejszym stopniu jak u anty MUSK. Generalnie powikłania są najczęściej łagodne poza ryzykiem wystąpienia postępującej leukoencefalopatii wieloogniskowej. Ryzyko to jest małe, ale istnieje, stąd lek powinien być stosowany w przypadkach opornych.  
• Kladrybina, Ocrelizumab, Ofatumumab, Obinutuzumab, Veltuzumab, i Ofatumumab. Leki dające duże nadzieje, ale jest na razie za mało danych, aby coś więcej o nich powiedzieć.  

Nowe metody leczenia miastenii są już dostępne i będzie ich więcej. Poza zdumiewającą skutecznością i szybkością działania co może pomóc w leczeniu przełomu miastenicznego. Na szczęście od 1 kwietnia mamy już decyzje o refundacji Efgartynimobu. Inne leki są dostępne w ramach badań klinicznych. Nie należy się bać badań klinicznych w miastenii. Wręcz przeciwnie jest to szansa dla chorych na miastenie rzekomoporaźną. Z moich obserwacji są to naprawdę leki które zmieniają zasady gry w leczeniu miastenii. Efekty są często bardzo spektakularne. Szczególnie korzystnie wyglądają inhibitory receptora Fc. 

Na końcu należy zaznaczyć że wskazane leki działają na jeden mechanizm patologicznej reakcji w miastenii. Przynajmniej w części przypadków będzie potrzebna terapia oddziałowująca na innym etapie łańcucha patologicznych reakcji. Odpowiednie dobranie terapi uzyskasz w ośrodkach leczenia miasteni.