Miastenia · nowe terapie · 2026
Nowe leki na miastenię — przełomowe terapie i dostępność w Polsce (2026)
Inhibitory FcRn i inhibitory dopełniacza to leki celowane w przyczynę miastenii. W Polsce część z nich jest już refundowana.
Miastenia gravis to rzadka choroba autoimmunologiczna — przeciwciała zaburzają przekazywanie sygnału między nerwem a mięśniem, przez co mięśnie szybko się męczą i słabną, najbardziej po wysiłku i wieczorem. W Polsce chorobowość ocenia się na ok. 22 osoby na 100 000.1 Najczęściej chorują młode kobiety i starsi mężczyźni.
Dlaczego potrzebne były nowe leki
Klasyczne leczenie — sterydy i ogólna immunosupresja — działa wolno, niespecyficznie i osłabia całą odporność. U części pacjentów mimo optymalnej terapii nie udaje się opanować objawów. Nowoczesne leki biologiczne są celowane: uderzają w konkretny etap procesu chorobowego, działają szybko i pozwalają zmniejszyć dawki dotychczasowych leków.
Dwie grupy nowoczesnych terapii
Inhibitory FcRn
Receptor FcRn „recyklinguje" przeciwciała IgG, przedłużając ich życie. Zablokowanie go sprawia, że patogenne przeciwciała szybciej się rozkładają, a ich poziom we krwi spada. W badaniu rejestracyjnym efgartigimodu odpowiedź w skali MG-ADL uzyskało ok. 68% pacjentów AChR-dodatnich (wobec ~30% na placebo), często już w pierwszych tygodniach.4 Do tej grupy należą efgartigimod, rozanoliksyzumab (skuteczny także w postaci anty-MuSK) oraz najnowszy nipokalimab.
Inhibitory dopełniacza (C5)
U pacjentów AChR-dodatnich przeciwciała aktywują układ dopełniacza, który uszkadza złącze nerwowo-mięśniowe. Leki te blokują składnik C5 i zatrzymują ten proces — poprawa bywa szybka. Należą tu ekulizumab, rawulizumab i zilukoplan. Wspólny wymóg: szczepienie przeciw meningokokom przed leczeniem.
Co jest refundowane w Polsce w 2026 roku
Od 1 kwietnia 2024 r. działa program lekowy B.157 „Leczenie chorych z uogólnioną postacią miastenii (G70.0)". Początkowo objął efgartigimod i rytuksymab (oraz mykofenolan mofetylu na refundacji aptecznej), od stycznia 2025 r. dołączył rawulizumab dla pacjentów seropozytywnych (AChR+), a od 1 lipca 2026 r. — rozanoliksyzumab dla dorosłych z uogólnioną miastenią i przeciwciałami anty-AChR lub anty-MuSK.15
| Lek | Grupa | Podanie | Refundacja w PL (2026) |
|---|---|---|---|
| Efgartigimod (Vyvgart) | inhibitor FcRn | dożylnie lub podskórnie, cyklicznie | B.157 ✓ |
| Rytuksymab | anty-CD20 (limfocyty B) | dożylnie | B.157 ✓ |
| Rawulizumab (Ultomiris) | inhibitor C5 | dożylnie co 8 tyg. | B.157 ✓ (od I 2025, AChR+) |
| Mykofenolan mofetylu | klasyczna immunosupresja | doustnie | refundacja apteczna |
| Rozanoliksyzumab (Rystiggo) | inhibitor FcRn | podskórnie, raz w tyg. przez 6 tyg. (cyklicznie) | B.157 ✓ (od VII 2026, AChR+/MuSK+) |
| Ekulizumab (Soliris) | inhibitor C5 | dożylnie co 2 tyg. | UE: tak · PL: poza programem |
| Zilukoplan (Zilbrysq) | inhibitor C5 | podskórnie codziennie (samodzielnie) | UE: tak · PL: poza programem |
| Nipokalimab (Imaavy) | inhibitor FcRn (najnowszy) | dożylnie | rejestracja od 2025 · PL: poza programem |
Kryteria włączenia do B.157 są restrykcyjne, a kontrakty NFZ niewystarczające. Według danych z połowy 2025 r. nowymi terapiami leczono ok. 40 pacjentów, podczas gdy kwalifikuje się ok. 200–430 — czyli tylko ~10% potrzebujących. Dlatego zawsze sprawdzaj aktualne obwieszczenia refundacyjne i pytaj o kwalifikację w ośrodku prowadzącym program.2
📅 Aktualizacja: rozanoliksyzumab refundowany od 1 lipca 2026
Od 1 lipca 2026 r. do programu B.157 dołączył rozanoliksyzumab (Rystiggo) — kolejny inhibitor FcRn, dla dorosłych z uogólnioną miastenią i przeciwciałami anty-AChR lub anty-MuSK. To pierwszy lek w programie refundowany także dla pacjentów seropozytywnych anty-MuSK. Lek podaje się podskórnie raz w tygodniu przez sześć tygodni, decyzję o kolejnych cyklach podejmuje prowadzący lekarz.5
Kto kwalifikuje się do programu
- potwierdzona uogólniona miastenia (G70.0),
- obecność przeciwciał (dla rawulizumabu — anty-AChR),
- niewystarczająca kontrola objawów mimo prawidłowego leczenia standardowego,
- brak przeciwwskazań i — przy inhibitorach C5 — wykonane szczepienia.
Nasilenie ocenia się skalą MG-ADL; brak poprawy w tej skali jest jednym z kryteriów wyłączenia z programu. Kwalifikację prowadzi neurolog w ośrodku realizującym program.
Bezpieczeństwo nowych terapii
- Inhibitory FcRn obniżają poziom przeciwciał — także ochronnych — co zwiększa podatność na infekcje (drogi oddechowe, moczowe).
- Inhibitory dopełniacza wymagają szczepienia przeciw meningokokom (zalecane też pneumokoki i Hib) wykonanego przed rozpoczęciem leczenia.
- Najczęstsze działania niepożądane: bóle głowy, infekcje górnych dróg oddechowych, nudności, reakcje w miejscu wstrzyknięcia, zmęczenie.
Diagnostyka przed terapią
Podstawą jest oznaczenie przeciwciał (anty-AChR, anty-MuSK, anty-LRP4); ok. 10–15% pacjentów jest seronegatywnych. W razie wątpliwości pomocne jest badanie EMG pojedynczego włókna (SFEMG) — bardzo czułe w miastenii. Wykonuje się też obrazowanie grasicy (grasiczak dotyczy ok. 10–15% chorych). Historyczny test z edrofonium (tensilonem) jest dziś używany rzadko i w wielu krajach niedostępny.
Co dalej — perspektywy
Lista leków wciąż się wydłuża. W badaniach lub na wczesnym etapie wdrażania są kolejne inhibitory FcRn (np. batoklimab), terapie celujące w limfocyty B i komórki plazmatyczne, leki działające na interleukinę-6, a także najbardziej eksperymentalne podejście — terapia CAR-T. Trwają też prace nad wygodniejszymi, doustnymi cząsteczkami. To realna nadzieja na jeszcze lepszą kontrolę choroby w kolejnych latach.
Najczęściej zadawane pytania
Jakie nowe leki na miastenię są refundowane w Polsce w 2026?
W programie lekowym B.157: efgartigimod (FcRn), rytuksymab, rawulizumab (inhibitor C5, dla AChR+) oraz od 1 lipca 2026 r. rozanoliksyzumab (inhibitor FcRn, dla uogólnionej MG z przeciwciałami anty-AChR lub anty-MuSK). Mykofenolan mofetylu jest refundowany aptecznie. Ekulizumab, zilukoplan i nipokalimab są zarejestrowane w UE, ale wciąż poza programem w Polsce.
Czym różnią się inhibitory FcRn od inhibitorów dopełniacza?
Inhibitory FcRn (np. efgartigimod) obniżają poziom patogennych przeciwciał IgG. Inhibitory dopełniacza (np. rawulizumab) blokują składnik C5 i chronią złącze nerwowo-mięśniowe przed uszkodzeniem. Inny mechanizm, oba szybko działające.
Dlaczego rawulizumab jest tylko dla pacjentów AChR-dodatnich?
Bo działa przez układ dopełniacza, który napędza chorobę głównie u osób z przeciwciałami anty-AChR. Badania rejestracyjne i refundacja obejmują tę grupę. Pacjenci seronegatywni lub MuSK+ mają inne opcje (immunosupresja, IVIG, plazmafereza, część leków FcRn).
Jak długo trwa kwalifikacja do programu?
Zwykle kilka tygodni — potrzebna jest kompletna dokumentacja, wyniki przeciwciał i ocena w skali MG-ADL. Po zakwalifikowaniu leczenie zaczyna się zwykle w ciągu miesiąca, ale terminy zależą od ośrodka.
Czy nowe leki trzeba szczepić przed terapią?
Przy inhibitorach dopełniacza obowiązkowe jest szczepienie przeciw meningokokom (zalecane też pneumokoki i Hib). Ogólnie u osób leczonych immunosupresyjnie warto uzupełnić szczepienia przed rozpoczęciem terapii biologicznej.
Szczegółowo o poszczególnych lekach: efgartigimod (Vyvgart) · rytuksymab · rawulizumab (Ultomiris) · rozanoliksyzumab (Rystiggo) · mykofenolan mofetylu
Zobacz też: nowe metody leczenia miastenii · takrolimus w miastenii · przełom miasteniczny · objawy miastenii · o badaniu EMG
Źródła
- Program lekowy NFZ B.157 „Leczenie chorych z uogólnioną postacią miastenii (ICD-10 G70.0)" — uruchomiony 1.04.2024 (efgartigimod alfa, rytuksymab; mykofenolan mofetylu — refundacja apteczna); od I 2025 poszerzony o rawulizumab (AChR+). Obwieszczenia refundacyjne Ministra Zdrowia. Dane epidemiologiczne PL: chorobowość ~22,65/100 tys., zapadalność ~2,36/100 tys./rok.
- Stanowiska organizacji pacjentów i ekspertów (m.in. Termedia, Zdrowie Wprost, 2025) — restrykcyjne kryteria włączenia i niewystarczające kontrakty; do poł. 2025 r. leczonych ~40 pacjentów wobec ~200–430 kwalifikujących się.
- European Academy of Neurology — What's new for myasthenia gravis (2025); przeglądy rejestracji inhibitorów FcRn (efgartigimod, rozanoliksizumab, nipokalimab) i dopełniacza C5 (ekulizumab, rawulizumab, zilukoplan).
- Howard JF Jr, et al. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in gMG (ADAPT). Lancet Neurol. 2021 — ok. 68% pacjentów AChR+ uzyskało odpowiedź w skali MG-ADL.
- Ministerstwo Zdrowia — obwieszczenie refundacyjne z 17 czerwca 2026 r., lista leków refundowanych obowiązująca od 1 lipca 2026 r.: 25 nowych terapii, w tym rozanoliksyzumab (Rystiggo) w leczeniu uogólnionej miastenii gravis u dorosłych z przeciwciałami anty-AChR lub anty-MuSK.